第二个CRISPR人类胚胎研究表明,还有很长的路要走

 作者:司寇胩     |      日期:2017-08-18 04:42:17
Yorgos Nikas博士/科学图片库Michael Le Page中国的一个团队宣布了他们尝试使用CRISPR基因编辑技术修改人类胚胎的结果 - 这是同类研究中的第二项研究新科学家询问该研究是否可以告诉我们关于人类基因编辑的任何新内容CRISPR研究试图实现什么广州医科大学附属第三医院的一个研究小组利用CRISPR试图在人类胚胎中引入突变,使人们免疫艾滋病病毒这种突变阻止人们制造通常让HIV病毒进入细胞的CCRF受体该团队表示,他们正试图评估精确修改早期人类胚胎的方法但就像人类胚胎中编辑CRISPR编辑的第一项研究一样,这项艾滋病工作是在IVF诊所拒绝的胚胎上进行的,因为它们有一组额外的染色体正因为如此,目前还不清楚这两项研究能否告诉我们很多关于健康人类胚胎中基因编辑的信息这两项研究都使用了CRISPR的基本形式,但该技术正以令人眩目的速度发展,并且已经开发出改进的方法一些人认为,由于CRISPR还处于起步阶段,进行此类研究还为时尚早基因编辑是否有效不是很好在一个实验中,在单细胞阶段的45个胚胎注射了制备CRISPR机器所需的RNA指令其中只有26个发育成八细胞胚胎或更多,其中只有四个具有所需的CCR5突变并且因为这些中的每一个仅在CCR5基因的一个拷贝中具有突变,所以这不足以赋予HIV抗性必须修改基因的两个拷贝以阻止病毒进入细胞从好的方面来说,研究小组没有在胚胎中发现任何意外的突变,尽管他们只是在他们认为可能发生的基因组中的28个位点检查了这些突变当将这种技术应用于人时,这种脱靶突变将是一个主要的安全问题我们今天可以做基因编辑的婴儿吗是的,但如果我们想确保它们会健康,那就不行了与第一次胚胎研究一样,新研究结果背后的团队表示,在我们能够安全地编辑用于植入的胚胎之前还有很长的路要走他们在论文中说:“我们认为,在我们能够解决道德和科学问题之前,必须严格禁止通过改造早期胚胎来产生转基因人类的任何尝试”该技术有什么问题最大的问题是所谓的镶嵌现象即使在那些能够修饰CCR5基因的胚胎中,并非所有细胞都能获得所需的变化如果允许这些胚胎进一步发育,并非身体中的所有器官和组织都会发生变化,可能使个体仍然易受艾滋病毒感染研究小组建议,通过修改产生卵子和精子的干细胞而不是胚胎,可以防止基因编辑中的镶嵌现象但这将更加困难另一个问题是失败率:从45个胚胎开始只有四次部分成功大多数夫妇每个IVF周期只能获得一到三个适合植入的胚胎,因此使用CRISPR作为辅助生殖的一部分是不切实际的,成功率与本研究中的成功率一样低基因编辑儿童如果是预防严重疾病的唯一方法,可能值得冒这些风险,但事实并非如此今天,胚胎的植入前筛查已经提供了一种安全的方法来防止儿童从父母那里继承致病突变接下来我们应该期待什么有传言称至少还有其他三项涉及基因编辑人类胚胎的研究已在中国完成,但其结果尚未公布与此同时,英国的一项人类胚胎研究获得了批准该项目尚未开始的目的是使用CRISPR来帮助了解胚胎是如何发育的,而不是努力从根本上改变婴儿期刊参考:辅助生殖与遗传学杂志,DOI:101007 / s10815-016-0710-8阅读更多关于使用基因编辑来对抗HIV的信息:HIV无法用CRISPR编辑人类细胞中的病毒话题: